Si tratta di terapia genica effettuata tramite un vettore virale sintetico
Fonte:Nature Biotechnology. Febbraio 2017
L’esperimento condotto alla Harvard Medical School di Boston, dal gruppo di studio guidato da Likas Landegger ha dato buoni risultati, al momento, solo nel modello animale, in particolare nei topi, ma i ricercatori sono convinti che la scoperta sortirà effetti positivi pure sull’uomo.
Il suddetto team di scienziati aveva dimostrato, in una precedente ricerca, che la terapia genica sarebbe stata in grado di restituire l’udito ai topi di laboratorio sordi dalla nascita. Il nuovo studio si è avvalso di un vettore virale sintetico denominato “adeno-associati Anc80L65”, tramite cui si colpiscono sia le cellule ciliate interne sia quelle esterne dell’orecchio che si trovano nella coclea. Risultato dell’esperimento: l’iniezione di tale vettore, in questa parte dell’orecchio, e’ risultata ben tollerato e la funzione uditiva non è rimasta danneggiata.
«Anc80L65 è un vettore affidabile per il rilascio genico nell’orecchio interno – ha affermato Landegger – e i dati raccolti mostrano una conservazione dell’udito e della funzione vestibolare nei topi coinvolti.»
Seguendo i risultati del gruppo di Likas Landegger, un altro team di ricerca, guidato da Gwenaelle Geleoc del Boston Children’s Hospital, ha utilizzato il vettore Anc80L65 per rilasciare una versione corretta del gene per la sindrome di Usher di tipo 1C (Ush1c c.216G>A) nell’orecchio interno dei topi nati in laboratorio con una versione difettosa del gene. Le cellule ciliate interne ed esterne nella coclea hanno iniziato a produrre livelli normali di armonina,una proteina che media la trasduzione nelle cellule ciliate, e hanno formato fasci normali che rispondevano alle onde sonore. Inoltre, i topi sordi, trattati con tale vettore, immediatamente dopo la nascita, tornavano a sentire, come dimostrato dalle risposte a rumori forti in una gabbia che li faceva sobbalzare. Ulteriori test hanno dimostrato che le anzidette cave di laboratorio erano anche in grado di reagire a suoni deboli; 19 dei 25 topi sono riusciti a udire suoni al di sotto degli 80 decibel e pochi hanno captato suoni da 25 a 30 decibel, come i topi normali. Tale trattamento, infine, ha ridato equilibrio alle cavie con disfunzione vestibolare.
(Reuters Health)
