All’Ospedale di Bergamo, per la prima volta al mondo, sono state trattate con successo, mediante terapia genica, 3 pazienti affetti dalla sindrome di Crigler Najjar.
Bergamo, 30 giugno 2021 – Tale patologia, solitamente, trova soluzione definitiva solo con un trapianto di fegato che necessita di un donatore. Con il sistema della terapia genica, invece, è stato inoculato un virus, svuotato del suo corredo genetico e sostituito con il gene da correggere, che è entrato nel nucleo delle cellule del fegato. Qui ha iniziato a produrre la proteina che i cromosomi originari non erano in grado di sintetizzare, a causa della mutazione genetica che determina la malattia.
Il progetto internazionale di ricerca “CureCN”
Sono 3 le pazienti, affette da sindrome di Crigler Najjar, malattia genetica rara del fegato, che sono state curati con successo all’Ospedale di Bergamo con la terapia genica, nell’ambito del progetto internazionale di ricerca denominato “CureCN”, promosso da Genethon (Organizzazione non-profit fondata dal AFM Telethon francese) e finanziato dalla Comunità Europea all’interno del programma “Horizon 2020”.
Il gruppo di lavoro del Papa Giovanni di Bergamo continuerà la sperimentazione della terapia genica su altri malati, per completare il progetto che prevede in totale il trattamento di 17 pazienti.
