La cura efficace per la sindrome di Crigler-Najjar arriva con la terapia genica. I risultati preliminari al Congresso europeo
Bergamo, 26 ottobre 2021 – La sperimentazione clinica internazionale condotta da Généthon, in collaborazione con la rete “CureCN”, sta dimostrando la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano di una nuova terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar,
La tecnica di cura della malattia
La malattia rara, finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato, costringeva i pazienti a trascorrere la notte sotto a lampade a raggi ultravioletti per ‘depurare il sangue’ dalla tossicità della bilirubina, le prime tre pazienti sono state curate con successo all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, nei mesi scorsi. Il gene mancante che permette di trasformare la bilirubina è stato inoculato grazie a un virus modificato.
