I primi pazienti hanno già ricevuto la terapia, al Papa Giovanni XXIII, per questa patologia , con il nuovo farmaco “odevixibat” che sarà rimborsabile.
Bergamo, 19 dicembre 2022 – Recentemente AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, ha dato parere favorevole sulla rimborsabilità del nuovo farmaco odevixibat per il trattamento delle colestasi intraepatiche familiari progressive, malattia rara del fegato che colpisce i bambini, spesso, nel primo anno di vita.
Che cos’è questa patologia
La colestasi intraepatica familiari è causata da un difetto geneticoche impedisce il corretto trasporto degli acidi biliari che si accumulano nel fegato e nel sangue causando diversi sintomi come l’ittero, la colestasi e la fibrosi epatica oltre a problemi dello sviluppo della persona affetta dalla malattia.
I sintomi
Uno dei sintomi della malattia è il prurito dovuto proprio ad un incremento nel sangue degli acidi biliari. Questo sintomo, talvolta, può essere molto grave, tanto da impedire al bambino di svolgere le normali attività di gioco e di studio, oltre a compromettere il sonno notturno a causa dei continui risvegli. Il prurito può raggiungere, spesso, livelli difficilmente tollerabili. Nelle forme severe si rendono necessari interventi chirurgici come la diversione biliare finalizzata all’eliminazione degli acidi biliari e, in alcuni casi, il trapianto di fegato.
Il nuovo farmaco
Il nuovo farmaco per questa malattia rara “Odevixibat” ha ricevuto, lo scorso mese di agosto, il via libera alla rimborsabilità da parte di AIFA, in quanto, si è rivelato efficace nella riduzione del livello degli acidi biliari sierici, con una netta riduzione del prurito e un miglioramento della funzionalità epatica. Il farmaco si assume per bocca ed è ben tollerato dai bambini.
La Pediatria del Papa Giovanni XXIII
Diretta da Lorenzo D’Antiga (in foto), la Pediatria del Papa Giovanni XXIII è un Centro di riferimento, tra i pochi in Europa, per la diagnosi, la cura e la ricerca sulle patologie del fegato congenite ed acquisite di età pediatrica,anche con terapie geniche sperimentali. Tale struttura è tra i pochi centri italiani ammessi nella rete europea RARE-LIVER, per lo studio e la cura di problematiche epatiche congenite, tra cui proprio le colestasi intraepatiche.
Le dichiarazioni
“Dopo anni di studio sulle colestasi intraepatiche – ha spiegato Angelo Di Giorgio (in foto), epatologo pediatrico della Pediatria del Papa Giovanni XXIII – ora è finalmente disponibile un farmaco per la cura di questa malattia. Dopo l’approvazione in AIFA, oggi siamo il primo centro in Italia a fornire odevixibat per la cura dei nostri pazienti. Sono dieci i bambini che curiamo per questa patologia rara – ha proseguito – alcuni dei quali avevano già beneficiato della nuova terapia qui al Papa Giovanni all’interno degli studi clinici che ne hanno dimostrato l’efficacia.”
“Dalla nostra Pediatria – commenta Antonio Picciché (in foto), direttore della Direzione Medica dell’ASST Papa Giovanni XXIII – arriva, ancora una volta, un contributo per la cura di una malattia rara del fegato. È il frutto di un lavoro che viene da lontano – aggiunge Picciché – e che oggi ci vede specializzati come centro di cura e ricerca per numerose patologie dell’età pediatrica”.
