Si chiama “Odevixibat”, il nuovo farmaco che combatte la Colestasi Intraepatica Familiare pediatrica, rara malattia genetica del fegato.
Vienna, 16 maggio 2023 – Finora la malattia si poteva risolver solo con intervento chirurgico o trapianto d’organo. L’importante studio italiano presentato al Congresso Europeo ESPGHAN (Società Europea di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica) in corso a Vienna.
Collaborazione tra i vari centri specialistici italiani
Lo straordinario risultato è stato ottenuto grazie alla collaborazione tra i vari centri specialistici italiani coordinati dall’Area Fegato dalla società scientifica SIGENP (Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica) presieduta dal prof. Claudio Romano, dell’Università di Messina.
Il nuovo farmaco e la malattia
Il nuovo farmaco, Odevixibat, è risultato efficace nel trattamento della colestasi intraepatica familiare PFIC dei bambini, una rara malattia genetica del fegato che causa gravi alterazioni nella sintesi e nel trasporto della bile determinando un prurito spesso invalidante, problemi della crescita e dell’apprendimento.
Il gruppo italiano di ricercatori
Il gruppo italiano – coordinato dal dott. Angelo Di Giorgio, pediatra dell’Ospedale Giovanni XXIII di Bergamo – attraverso il trattamento con Odevixabat, ha ottenuto una significativa riduzione degli acidi biliari sierici e del prurito con un netto miglioramento della qualità di vita dei piccoli pazienti. E’ la prima volta che si ottiene un simile risultato con una terapia farmacologica senza il ricorso a interventi chirurgici.
Le dichiarazioni
“La nostra casistica di 25 bambini trattati è molto numerosa – spiega Angelo Di Giorgio (in foto) – considerato che si tratta comunque di una malattia rara. Alcune malattie del fegato possono causare colestasi, una condizione caratterizzata dall’incremento nel sangue di sostanze normalmente eliminate con la bile, come la bilirubina e gli acidi biliari. L’incremento nel sangue di queste sostanze – prosegue – in particolare gli acidi biliari, può causare prurito talmente severo da provocare lesione cutanee da grattamento e disturbi del sonno tali da compromettere il normale sviluppo psicomotorio dei bambini. In alcuni casi la perdita del sonno notturno a causa del prurito (sia nel bambino affetto che nei genitori che lo assistono) può rendere difficili le normali relazioni tra i vari membri della famiglia. Fino a poco tempo fa non esisteva nessuna terapia medica efficace per ridurre il livello degli acidi biliari nel sangue e quindi attenuare il prurito, perciò i bambini colpiti da PFIC erano costretti a sottoporsi ad interventi chirurgici complessi fino al trapianto di fegato. Ma la buona notizia di una nuova arma farmacologica – aggiunge il pediatra – arriva dal congresso europeo in corso a Vienna. Nel dicembre 2022 è stata messa in commercio in Italia una nuova molecola, Odevixibat. Il nostro gruppo dell’Area Fegato della SIGENP – continua Di Giorgio – ha potuto preliminarmente trattare i bambini attraverso un programma di uso compassionevole; sono onorato di presentare i nostri risultati a Vienna, ringrazio tutti i centri italiani che hanno collaborato.”
Il risultato eccellente raggiunto da questo studio evidenzia come l’Area Fegato della SIGENP si colloca tra i più importanti gruppi di ricerca a livello europeo e internazionale,” conclude Claudio Romano (in foto), presidente della SIGENP e direttore dell’UO di Gastroenterologia Pediatrica e Fibrosi Cistica.
